On parle de plus en plus des incroyables possibilités de la thérapie génique. Cette technique relativement jeune a été utilisée par des médecins parisiens chez un garçon atteint de drépanocytose congénitale. Le magazine «New England Journal of Medicine» a informé du succès des spécialistes.
La procédure a été réalisée il y a 15 mois chez un garçon de 13 ans atteint d'anémie falciforme. En raison de la maladie, sa rate a été retirée et les deux articulations de la hanche ont été remplacées par des articulations artificielles. Il devait subir des transfusions sanguines tous les mois.
La drépanocytose est une maladie génétique. Le gène défectueux modifie la forme des globules rouges (globules rouges) de rond à faucille, ce qui les amène à se coller les uns aux autres et à circuler dans le sang, causant des dommages aux organes et tissus internes et les obligeant à s'oxygéner. Cela entraîne des douleurs et une mort prématurée, et des transfusions sanguines fréquentes et vitales sont également nécessaires.
L'Hôpital Necker Enfants Malades à Paris a éliminé le défaut génétique du garçon, d'abord en détruisant complètement sa moelle osseuse, où ils sont produits. Ensuite, ils l'ont recréé à partir des cellules souches du garçon, mais les ont préalablement modifiées génétiquement en laboratoire. Cette procédure consistait à leur introduire le bon gène à l'aide d'un virus. La moelle osseuse s'est régénérée pour produire des globules rouges normaux.
Le chef de la recherche, le prof. Philippe Leboulch a déclaré à BBC News que le garçon, maintenant âgé de presque 15 ans, se porte bien et ne présente aucun symptôme de drépanocytose. Il ne ressent aucun symptôme et ne nécessite pas d'hospitalisation. Mais il n'est pas encore question de rétablissement complet. L'efficacité de la thérapie sera confirmée par d'autres recherches et tests sur d'autres patients.
Le Dr Deborah Gill de l'Université d'Oxford est convaincue que la procédure réalisée par des spécialistes français est une grande réussite et une chance pour un traitement efficace de la drépanocytose.